肿瘤分子靶向药物利用肿瘤细胞与正常细胞之间分子生物学上的差异（包括基因、酶、信号转导等不同特性），抑制肿瘤细胞的生长增殖，最后使其死亡。

肿瘤分子靶向药物的作用途径包括调节细胞增殖的信号转导途径、调节血管生成的转导途径、肿瘤抑制基因丢失功能的转导等。

肿瘤分子靶向治疗将比目前的化疗更为有效、副作用更小，是非常有希望的一种肿瘤治疗方法。目前在白血病方面已发布的主要靶向药如下：

由于一种靶向药一般只针对一种常见的突变基因，但并非所有肿瘤患者就都是这个基因突变了，不同肿瘤、不同患者突变的基因不同，因而，靶向药物可以伤张三身上的肿瘤细胞避免误伤人体正常的组织细胞，而李四用了却没效果。这也是为什么肿瘤靶向药物种类繁多，所以，在选择靶向药物治疗前首先进行针对相应的基因状态的检测尤为重要，否则有可能无效。同时，可抑制耐药的新一代靶向药物也成为了众药企研发的目标之一。